Новости

Jun 14, 2023

После смертей от генной терапии Астеллас пробует потенциально более безопасный подход

Джейсон Маст, 8 июня 2023 г. Компания Astellas Pharma заявила в четверг, что будет лицензировать и

Джейсон Маст, 8 июня 2023 г.

Astellas Pharma заявила в четверг, что будет лицензировать и разрабатывать новую генную терапию для разрушительного мышечного заболевания после того, как четыре мальчика умерли в ходе клинических испытаний, тестирующих более раннее лечение.

Есть надежда, что новая терапия позволит исследователям лечить болезнь, известную как Х-сцепленная миотубулярная миопатия, или XLMTM, с помощью гораздо меньших доз вирусов, используемых для доставки генов в клетки пациентов. Теоретически это должно свести к минимуму риск серьезных побочных эффектов.

реклама

«Чем меньшую дозу мы даем, тем ниже будет риск», — сказал Алан Беггс, исследователь Бостонской детской больницы, который помог разработать более ранний метод лечения и является научным соучредителем стартапа, стоящего за новым препаратом.

Разблокируйте эту статью, подписавшись на STAT+, и наслаждайтесь первыми 30 днями бесплатно!

Репортер общего назначения

Джейсон Маст — репортер общего назначения в STAT, специализирующийся на науке, лежащей в основе новых лекарств, а также на системах и людях, которые решают, достигнет ли эта наука когда-либо пациентов.

биотехнология

генная терапия

СТАТ+

Это имя будет отображаться в вашем комментарии

Не удалось сохранить отображаемое имя. Пожалуйста проверьте и попробуйте снова.